Saúde baseada em valor e estudos de vida real nos processos de incorporação de tecnologias e de desenvolvimentos de recomendações
Hospital Israelita Albert Einstein

Saúde baseada em valor e estudos de vida real nos processos de incorporação de tecnologias e de desenvolvimentos de recomendações
Saúde baseada em valor
2018-2020

Hospital Israelita Albert Einstein
Resumo
AME 5q é uma condição neurodegenerativa progressiva, cujo tratamento consistia essencialmente de medidas paliativas, com ganho em qualidade e expectativa de vida, como fisioterapia e suporte motor e ventilatório. Atualmente, o único tratamento específico disponível no Brasil é o nusinersena para AME 5q que age principalmente aumentando a produção de SMN funcional a partir do gene SMN2.
Uma vez que a doença é degenerativa, há maior benefício caso o tratamento seja realizado precocemente. Estudos foram realizados avaliando pacientes com AME tipo I, II e III e os resultados estão sendo promissoes.
A hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) é uma doença rara, com incidência anual estimada de 1,3 novos casos por um milhão de indivíduos. Acomete homens e mulheres na mesma proporção e pode ocorrer em qualquer idade, mas a maior parte dos pacientes é diagnosticada entre a terceira e a quinta décadas de vida. É uma doença de difícil diagnóstico, e não há relação hereditária comprovada. O tratamento para HPN é principalmente sintomático. A estratégia não farmacológica mais comum é a transfusão sanguínea, que leva a aumento da concentração de hemoglobina e pode reduzir a hemólise.
O único tratamento curativo para HPN é o transplante de células-tronco hematopoiéticas; entretanto, esse procedimento está relacionado a alta taxa de mortalidade e normalmente é recomendado apenas para pacientes mais graves. Mais recentemente, o eculizumabe, um anticorpo monoclonal, se tornou uma alternativa terapêutica para pacientes com HPN. Apesar de não ser um tratamento curativo, o eculizumabe apresenta resultados positivos nestes pacientes.
A presente proposta de projeto tem como objetivo apoiar ações de curto e médio prazo do Ministério da Saúde relacionadas a avaliação de tecnologias em saúde e desenvolvimento de diretrizes clínico assistenciais, incorporando princípios da saúde baseada em evidência e da saúde baseada em valor, com especial atenção ao monitoramento pós-incorporação de tecnologias em saúde no SUS, estudos de vida real e políticas de compartilhamento de risco baseado em performance.


Introdução
De acordo com o Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE), as despesas com bens e serviços de saúde no Brasil alcançaram R$ 546 bilhões (9,1% do PIB) em 2015, sendo R$ 231 bilhões correspondentes a dispendidos governamentais. Estes valores configuram incremento significativo frente às estatísticas de 2010, no qual os gastos em saúde correspondiam a 8% do PIB brasileiro. O investimento público era de R$ 714,67 per capita em bens e serviços de saúde em 2010; em 2015 esses números chegaram a R$ 1.131,94 por habitante, aumento de 58% em cinco anos, muito superior à inflação do período. Frente a um cenário de gastos crescentes em saúde, em um momento no qual cada vez mais são propostas novas tecnologias (em sua maioria a um custo superior às alternativas vigentes e com a expectativa de ganhos geralmente marginais em saúde), é imprescindível ações e mecanismos que promovam maior eficiência alocativa para os recursos disponíveis. Para esse propósito, salientamos dois mecanismos importantes: (1) a padronização de condutas, através de documentos contendo recomendações em saúde, como diretrizes clínico-assistenciais, e (2) o processo estruturado de avaliação da incorporação de novas tecnologias pelo sistema público. O principal responsável por esses eixos de atuação no SUS é a Secretaria de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos do Ministério da Saúde (SCTIE/MS), através da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias em Saúde (CONITEC)


Métodos
• Realizar estudo de vida real avaliando a da efetividade do eculizumabe para hemoglobinúria paroxística noturna (HPN);
• Realizar o estudo de vida real avaliando a efetividade do nusinersena para atrofia muscular espinhal (AME 5q) tipo I;
• Realizar estudo de vida real avaliando a efetividade do nusinersena para AME 5q tipo II e III, de forma a apoiar acordo de compartilhamento de risco baseado em performance para essa condição;
• Avaliar o custo do tratamento de AME 5q no SUS;
Elaborar manual para o Ministério da Saúde para o monitoramento pós-incorporação de incorporação de tecnologias em saúde, em especial orientando para o desenvolvimento de estudos de vida real, a fim de dar suporte a acordos de compartilhamento de risco baseados em performance e decisões sobre manutenção de cobertura, ampliação de cobertura ou desincorporação de tecnologias;
• Capacitar profissionais do SUS em tópicos relacionados a saúde baseada em evidências e a saúde baseada em valor.
A gestão do projeto será realizada pelo Hospital Israelita Albert Einstein, conforme acordado no plano de trabalho, sendo este responsável pelas entregas acordadas. Caso sejam necessárias decisões sobre mudanças no plano de trabalho, o DECIT/SCTIE poderá convocar um Comitê Curador para apoio no processo. Esse Comitê Curador será composto por representantes do DECIT, representantes do HIAE, além de profissionais adicionais que poderão participar conforme necessidade (por exemplo, representantes do DGITIS, DAF ou especialistas em AME ou HPN). A composição adicional e a convocação desse grupo ficarão a cargo do DECIT/SCTIE.


Resultados
Este estudo foi recentemente aprovado pelos orgãos competentes e ainda está em fase inicial de execução.

Liderança
Dr. Otavio Berwanger - Hospital Israelita Albert Einstein, São Paulo, SP - Lattes

Equipe
Ronaldo Soares – Hospital Israelita Albert Einstein, São Paulo, SP
Diogo Moia – Hospital Israelita Albert Einstein, São Paulo, SP


Colaboração
Fernanda Pahim Santos - Hospital Israelita Albert Einstein, São Paulo, SP - Linkedin
Flavia Pereira de Carvalho - Hospital Israelita Albert Einstein, São Paulo, SP - Linkedin
Luana Vanessa Lopes Francisco - Hospital Israelita Albert Einstein, São Paulo, SP - Linkedin
Renato Tanjoni - Hospital Israelita Albert Einstein, São Paulo, SP - Linkedin
Kauê Kamia de Menezes - Hospital Israelita Albert Einstein, São Paulo, SP - Linkedin


Área Técnica
Departamento de Ciência e Tecnologia (DECIT)
Secretaria de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos (SCTIE)


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