Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas Haploidêntico em Pacientes com Doença Falciforme
Hospital Israelita Albert Einstein

Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas Haploidêntico em Pacientes com Doença Falciforme
Transplante Haploidêntico
2018-2020

Hospital Israelita Albert Einstein
Resumo
A doença falciforme (DF) é a doença monogênica mais comum na população brasileira. Aproximadamente 250.000 crianças nascem anualmente no mundo com anemia falciforme dando uma frequência de 2,4 crianças afetadas para cada 1.000 nascimentos.
Apesar dos avanços nos cuidados de suporte nestas doenças e na melhor qualidade de vida com o uso da hidroxiuréia na DF e a melhoria nos esquemas de transfusão, alguns pacientes com DF apresentam quadros mais graves, principalmente com acometimento do sistema nervoso central (acidente vascular cerebral, ataque isquêmico transitório) necessitando manter esquema de transfusões mensais durante toda a vida.
O único tratamento curativo na doença falciforme bem estabelecido atualmente é o transplante de células-tronco hematopoéticas, principalmente a partir de um doador irmão aparentado compatível.
Desde a descrição do uso de ciclofosfamida pós-transplante para prevenção da doença do enxerto-contra-hospedeiro no transplante com doadores familiares parcialmente compatíveis (haploidênticos) pelo grupo da Johns Hopkins, cada vez mais este esquema tem sido utilizado nas doenças malignas e não malignas com indicação de transplante com Página 3 de 19 resultados promissores.
Este protocolo de fase I tem como objetivo analisar factibilidade e a toxicidade relacionada ao tratamento com transplante haploidêntico usando a ciclofosfamida pós-transplante como profilaxia da DECH em pacientes com formas graves e debilitantes da Doença Falciforme.


Introdução
A doença falciforme (DF) é a doença monogênica mais comum na população brasileira. Aproximadamente 250.000 crianças nascem anualmente no mundo com anemia falciforme dando uma frequência de 2,4 crianças afetadas para cada 1.000 nascimentos.Com base nesses dados calcula-se que nasça por ano cerca de 3.500 crianças com Doença Falciforme em nosso país.1 Apesar dos avanços nos cuidados de suporte nestas doenças e na melhor qualidade de vida com o uso da hidroxiuréia na DF e a melhoria nos esquemas de transfusão, alguns pacientes com DF apresentam quadros mais graves, principalmente com acometimento do sistema nervoso central (acidente vascular cerebral, ataque isquêmico transitório) necessitando manter esquema de transfusões mensais durante toda a vida.1,2 O único tratamento curativo na doença falciforme bem estabelecido atualmente é o transplante de células-tronco hematopoéticas, principalmente a partir de um doador irmão aparentado compatível.

Métodos
  • Ensaio clínico não randomizado de fase I
  • Os casos serão encaminhados pelos centros de referência de tratamento de hemoglobinopatias, sendo avaliados para corroborar as indicações de transplante. Para a inclusão dos pacientes no projeto serão necessários os seguintes documentos:  Relatório de encaminhamento médico  Exames prévios  Resultado de HLA do paciente e possíveis doadores haploidênticos  Carta compromisso enviada pela instituição para onde o paciente irá retornar para a continuidade do tratamento após o transplante realizado. Os pacientes serão acompanhados no Hospital Israelita Albert Einstein durante a internação para o transplante e, após a alta hospitalar, ambulatorialmente até 180 dias completos após a data da infusão da medula óssea. Após os 180 dias, os centros parceiros se comprometem por meio da “carta parceria” a assumir a continuidade do atendimento dos pacientes do projeto. Para ser considerado como centro parceiro capaz de assumir este acompanhamento após os 180 dias, os centros devem dispor de equipe especializada em hematologia e/ou transplante de medula óssea, e infraestrutura adequada para atender o paciente nesta fase do tratamento. O transplante de medula óssea é um tratamento que necessita de seguimento a longo prazo. Eventualmente, caso a data do transplante seja inferior a 180 dias antes do final da vigência do projeto (31/12/2020), o paciente poderá ser transferido ao centro parceiro ates deste período. Esta situação especial será acordada entre o HIAE e a instituição parceira antes do inicio do tratamento.
  • Avaliação pré-transplante dos casos encaminhados.
  • Critérios de elegibilidade para o receptor.


Resultados
Este estudo foi recentemente aprovado pelos orgãos competentes e ainda está em fase inicial de execução.


Liderança
Nelson Hamerschlak - Hospital Israelita Albert Einstein, São Paulo, SP – Lattes

Equipe


Colaboração
Fernanda Pahim Santos - Hospital Israelita Albert Einstein, São Paulo, SP - Linkedin
Flavia Pereira de Carvalho - Hospital Israelita Albert Einstein, São Paulo, SP - Linkedin
Luana Vanessa Lopes Francisco - Hospital Israelita Albert Einstein, São Paulo, SP - Linkedin
Renato Tanjoni - Hospital Israelita Albert Einstein, São Paulo, SP - Linkedin
Jaqueline Teixeira - Hospital Israelita Albert Einstein, São Paulo, SP
Kauê Kamia de Menezes - Hospital Israelita Albert Einstein, São Paulo, SP - Linkedin


Área Técnica
Secretaria de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos (SCTIE)

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